Mucoviscidose

GETUIGENISSEN

Meerdere studies zoeken een genezende behandeling voor mucoviscidose. We maken de balans op met dr. Teresinha Leal, onderzoekster aan de Cliniques Universitaires Saint-Luc.

Welke zijn de grote onderzoeksdomeinen op het vlak van mucoviscidose?

Onze grote hoop is om een behandeling te vinden die de oorzaak van mucoviscidose aanpakt, namelijk defecten van het CFTR-proteïne, door mutaties op het CFTR-gen. Momenteel worden twee types fundamentele behandelingen bestudeerd. De eerste therapie bestaat erin om gezonde genen over te brengen in zieke cellen. Dat is vandaag reeds mogelijk, maar de resultaten zijn in de praktijk helaas niet erg doeltreffend.

En proteïnetherapie? Wat wordt daarmee bedoeld?

Hierbij wordt niet meer met het gen gewerkt, maar met het CFTR-proteïne. Bij mucoviscidose zit dit proteïne ofwel op de verkeerde plaats, ofwel functioneert het niet goed, ofwel wordt het in te lage hoeveelheden aangemaakt, of zelfs helemaal niet. De onderzoekers proberen stoffen te ontwikkelen die deze defecten corrigeren. De eerste resultaten zijn veelbelovend en er zijn meerdere studies aan de gang.

Mogen we hopen dat deze onderzoeken op een dag tot een werkelijk genezende behandeling van mucoviscidose leiden?

Daar ben ik van overtuigd! De volgende tien jaar zullen cruciaal zijn. Mucoviscidose tast verschillende organen en functies aan, en talrijke specialisten en onderzoekers van verschillende disciplines zijn bijzonder gemotiveerd om een oplossing te vinden. En we zullen ze vinden!

Deel en print dit artikel

OPINIEPEILING