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Où en est la recherche sur la mucoviscidose?

Où en est la recherche sur la mucoviscidose?

Dr Teresinha Leal, chercheuse aux Cliniques universitaires Saint-Luc.

Plusieurs études sont en cours pour trouver un traitement curatif contre la mucoviscidose. Le point avec le Dr Teresinha Leal, chercheuse aux Cliniques universitaires Saint-Luc.

Quelles sont les grandes pistes de recherche concernant la mucoviscidose?

Le grand espoir est de trouver un traitement fondamental, qui s'attaquerait à la cause originelle de la mucoviscidose: les défauts de la protéine CFTR, dus aux mutations du gène CFTR. Deux types de traitement fondamental sont actuellement à l'étude: la thérapie génique et la thérapie protéinique. La première consiste à transférer des gènes sains dans les cellules malades. C'est faisable, mais les résultats obtenus jusqu'ici ne sont malheureusement pas très efficaces en pratique.

Et la thérapie protéinique? De quoi s'agit-il?

On travaille, non plus sur le gène, mais sur la protéine CFTR. Dans le cas de la mucoviscidose, soit cette protéine n'est pas au bon endroit, soit elle ne fonctionne pas bien, soit elle est produite en quantité réduite, voire pas du tout. Les chercheurs tentent de développer des molécules qui corrigent ces défauts. Les premiers résultats sont réellement prometteurs et plusieurs études sont en cours.

Peut-on espérer qu'un jour, ces recherches aboutiront à un traitement véritablement curatif de la mucoviscidose?

J'en suis convaincue! Les dix prochaines années, pleines de perspectives, vont être cruciales. La mucoviscidose pouvant toucher différents organes et fonctions, de nombreux spécialistes et chercheurs de différents horizons sont motivés à trouver une solution. Et nous la trouverons!

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