Hémophilie

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Publié le 04/11/2019 à 09:45

La prophylaxie: un atout indispensable pour protéger les articulations des hémophiles

Aujourd’hui, l’intérêt de la prophylaxie pour prévenir les complications articulaires de l’hémophilie ne fait plus aucun doute. Et ce d’autant plus que les traitements ont profité de progrès considérables et que les perspectives thérapeutiques à venir sont prometteuses.

Si l’hémophilie est une maladie sanguine, ses conséquences sont surtout potentiellement néfastes pour certaines articulations des patients. En cause: la survenue répétée de saignements articulaires, principalement au niveau des chevilles, des genoux et des coudes. La plupart du temps, il s’agit de saignements spontanés, dont la cause n’est pas clairement identifiée. Il peut suffire d’un choc mineur ou d’un faux mouvement pour que l’articulation se mette à saigner de manière prolongée.
Ces saignements répétés au niveau des articulations peuvent endommager durablement le cartilage, entraînant douleurs et déformations articulaires parfois irréversibles. On parle alors d’arthropathie hémophilique. Ce type d’atteinte peut apparaître dès l’enfance et progresser à bas bruit tout au long de la vie du patient. D’où l’intérêt des traitements dits «prophylactiques», qui permettent de diminuer drastiquement la fréquence de ces saignements et de prévenir les complications articulaires.

La prophylaxie en pratique

Chez les patients atteints d’une forme modérée à sévère d’hémophilie, le traitement prophylactique consiste en l’auto-injection systématique et régulière du facteur de coagulation déficient par voie intraveineuse. La fréquence d’administration du traitement varie d’un patient à l’autre, en fonction notamment du type d’hémophilie et du risque de saignement, mais aussi de la durée de vie du produit injecté.
On parle de prophylaxie primaire quand le traitement débute dès la petite enfance ou immédiatement après un premier épisode hémorragique, et de prophylaxie secondaire quand les injections sont proposées après quelques épisodes hémorragiques. La prophylaxie primaire est l’approche privilégiée ces dernières années. Il a en effet été prouvé qu’un traitement précoce constituait l’option la plus efficace pour prévenir les complications articulaires de l’hémophilie.1 On estime que ce type de thérapie permet de réduire les saignements de plus de 90%. À l’heure actuelle, ces traitements ne permettent cependant pas de guérir la maladie. Les injections doivent dont être administrées à vie. 

Prophylaxie: progrès et perspectives

Alors qu’il y a encore quelques années, les déformations articulaires étaient fréquentes chez les patients hémophiles, on observe aujourd’hui une diminution considérable de ces complications grâce aux traitements prophylactiques. Les produits administrés sont de plus en plus performants et leur durée d’action prolongée permet de réduire le nombre d’injections nécessaire.
Dans les années à venir, d’autres avancées thérapeutiques sont à prévoir. Certains traitements seront par exemple injectés non plus par voie intraveineuse, mais bien en sous-cutané.
La thérapie «génique» laisse également présager des résultats prometteurs. Le principe? Doter les patients d’une correction de l’erreur génétique pour leur permettre de produire les facteurs de coagulation déficients. Une thérapie novatrice qui vise donc la guérison de la maladie! Cette piste thérapeutique fait actuellement l’objet d’essais cliniques en Belgique.