Hemofilie

---

NIEUWS

Gepubliceerd op 04/11/2019 à 09:45

Preventieve gezondheidszorg: een onontbeerlijke troef om de gewrichten van hemofiliepatiënten te beschermen

Het lijdt tegenwoordig geen twijfel meer dat preventieve gezondheidszorg belangrijk is om gewrichtscomplicaties van hemofilie te voorkomen. Zeker omdat de behandelingen aanzienlijke vorderingen hebben geboekt en de toekomstige therapeutische vooruitzichten veelbelovend zijn.

Hoewel hemofilie een bloedziekte is, zijn de gevolgen ervan vooral potentieel nefast voor bepaalde gewrichten van patiënten. De oorzaak: herhaaldelijke gewrichtsbloedingen, voornamelijk in enkels, knieën en ellebogen. Meestal gaat het om spontane bloedingen zonder duidelijk aanwijsbare oorzaak. Een kleine schok of een verkeerde beweging kan voldoende zijn om het gewricht gedurende lange tijd te laten bloeden.
Die herhaaldelijke gewrichtsbloedingen kunnen het kraakbeen blijvend beschadigen, wat pijn en soms onomkeerbare gewrichtsmisvormingen veroorzaakt. We spreken dan van hemofilische artropathie. Dit soort aandoening kan zich voordoen vanaf de kindertijd en zich sluipend voortzetten tijdens de hele levensduur van de patiënt. Vandaar het belang van preventieve behandelingen, die de frequentie van de bloedingen drastisch verminderen en gewrichtscomplicaties voorkomen.

Preventie in de praktijk

Bij patiënten die lijden aan een gematigde tot ernstige vorm van hemofilie bestaat de preventieve behandeling in het systematisch en regelmatig zelf intraveneus inspuiten van de ontbrekende stollingsfactor. De toedieningsfrequentie van de behandeling varieert van patiënt tot patiënt, met name op grond van het type hemofilie en het bloedingsrisico, maar ook van de halfwaardetijd (werkingsduur) van het ingespoten product.
We spreken van primaire preventie wanneer de behandeling aanvangt vanaf de vroege kinderjaren of onmiddellijk na een eerste bloeding, en van secundaire preventie wanneer de injecties voorgesteld worden na een aantal bloedingen. De voorbije jaren geniet primaire preventie de voorkeur. Het is immers gebleken dat een vroegtijdige behandeling de meest doeltreffende optie is om gewrichtscomplicaties door hemofilie te voorkomen.1 Naar schatting kan dit type behandeling de bloedingen met meer dan 90% verminderen. Op dit moment kunnen de behandelingen de ziekte echter niet genezen. De injecties moeten dus levenslang worden toegediend.

Preventie: vooruitgang en vooruitzichten

Terwijl gewrichtsmisvormingen enkele jaren geleden regelmatig voorkwamen bij hemofiliepatiënten, zien we tegenwoordig een aanzienlijke daling van de complicaties, en dat dankzij preventieve behandelingen. De toegediende producten worden steeds krachtiger en door hun langere werkingsduur daalt het vereiste aantal injecties.
De komende jaren worden andere therapeutische vorderingen verwacht. Bepaalde behandelingen zullen bijvoorbeeld niet meer intraveneus maar subcutaan geïnjecteerd worden.
Ook de vooruitzichten van gentherapie zijn veelbelovend. Het principe? De patiënten voorzien van een correctie van de genetische fout om hun lichaam de mogelijkheid te bieden om de ontbrekende stollingsfactoren aan te maken. Dit is een innovatieve therapie die dus de genezing van de ziekte beoogt! In dit kader worden op dit moment klinische onderzoeken gevoerd in België.