Thérapie génique: primeur pour le Parkinson

Pour la première fois, une injection de gènes dans le cerveau de patients parkinsoniens a donné de bons résultats: une diminution des tremblements et des raideurs…

Un premier succès dans la maladie de Parkinson

C’est la première étude qui montre que la thérapie génique peut être appliquée avec succès dans le cas de la maladie de Parkinson chez l'homme. Cette étude a réuni 45 patients parkinsoniens dont le traitement à la levodopa ne permettait plus d’avoir un contrôle suffisant de la maladie.

Qu'est-ce que la thérapie génique?

Le principe de la thérapie génique a été développé il y a une dizaine d’années déjà. Elle recourt aux gènes pour traiter ou prévenir l’apparition d’une maladie. Les gènes sont introduits dans les cellules malades par l’entremise de virus rendus inoffensifs.

Quelle thérapie génique dans la maladie de Parkinson?

Dans cette étude prometteuse, le gène a été injecté directement dans la région cérébrale touchée par la maladie de Parkinson (noyau sous-thalamique). Il s'agit du gène nécessaire à la production d’une protéine, l'acide glutamique décarboxylase. Celle-ci réprime l’excès d’activité des neurones responsables des symptômes de la maladie de Parkinson. En injectant le gène nécessaire à la fabrication de cette enzyme, le cerveau du patient peut lui-même fabriquer l'enzyme déficiente.

Résultats de la thérapie génique chez les parkinsoniens

Après un mois déjà, 50% des patients parkinsoniens qui avaient reçu la thérapie génique pouvaient mieux contrôler leurs mouvements. Ils éprouvaient moins de tremblements et de raideur. Cet effet a perduré pendant les six mois de l’étude.

La migraine et la nausée figurent parmi les effets secondaires les plus fréquemment cités. Ils étaient légers à modérés et ont disparu très rapidement.

Les auteurs de l'étude en ont conclu que cette forme de thérapie génique était efficace et sans danger.

C’est une belle avancée pour la thérapie génique , qui pourrait s’appliquer aussi à d’autres maladies neurologiques.

LeWitt PA et al. AAV2-GAD gene therapy for advanced Parkinson's disease: a double-blind, sham-surgery controlled, randomised trial. The Lancet Neurology 2011;10(4):309-19.

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