Traitement

Une alternative à la transfusion

Actuellement, des médicaments sont souvent utilisés pour augmenter le nombre de globules rouges, tout en limitant le nombre de transfusions sanguines. Ces médicaments sont des agents qui stimulent la production des globules rouges par la moelle osseuse.

L'érythropoïétine

L'érythropoïétine (aussi appelée EPO) est une hormone naturellement produite par les reins, qui joue un rôle essentiel dans la production de globules rouges par la moelle osseuse. Elle est aussi appelée "facteur de croissance" des globules rouges. L’érythropoïétine peut aujourd’hui être fabriquée par génie génétique et administrée comme médicament afin de prévenir l'anémie et d’éviter des transfusions sanguines trop nombreuses. L'efficacité de ce médicament dans les syndromes myélodysplasiques est toutefois limitée.

Le lénalidomide

Le lénalidomide est un nouveau médicament qui s’administre par voie orale et est particulièrement efficace dans les myélodysplasies qui présentent une anomalie du chromosome 5q. Il permet de corriger l’anémie au point de pouvoir se passer de transfusion dans environ deux tiers des cas. Dans les deux ou trois premiers mois du traitement, le lénalidomide fait cependant diminuer le taux de globules blancs et de plaquettes, ce qui implique une surveillance médicale étroite.

Destruction des cellules de la moelle osseuse

La chimiothérapie à haute dose (dite aplasiante) est utilisée en cas de myélodysplasie de risque intermédiaire 2 ou de haut risque pour détruire les cellules anormales de la moelle osseuse. Dans un premier temps, la chimiothérapie détruit les cellules anormales mais aussi les cellules saines de la moelle osseuse. Il en résulte une période dite d’aplasie durant laquelle le patient présente une cytopénie profonde. Pendant cette phase qui dure trois à quatre semaines environ, le patient doit être hospitalisé afin de recevoir des transfusions de globules rouges, de plaquettes et des antibiotiques pour lutter contre les infections. Après cette période, une récupération de la moelle survient dans une majorité des cas. Cependant, un ou deux traitements de consolidation du même type sont habituellement administrés. Malgré ces traitements particulièrement éprouvants pour le patient, le risque de rechute est très élevé.

Traitement curatif des myélodysplasies

La greffe de moelle osseuse (aussi appelée greffe de cellules souches) est actuellement le seul traitement qui permet de guérir les patients d’une myélodysplasie. Elle permet de guérir définitivement environ 40% des patients qui en bénéficient. La greffe de moelle est cependant réservée à un nombre réduit de patients (moins de 5%), qui ont un assez bon état général pour pouvoir la supporter et pour lesquels un donneur est disponible. Les donneurs compatibles sont soit un frère ou une sœur du patient (les enfants et les parents ne sont habituellement pas des donneurs compatibles pour la greffe de moelle) ou un donneur compatible non apparenté (inscrit dans les fichiers de donneurs volontaires).

Complications et avancées

La greffe de moelle osseuse est une procédure qui comporte d’importants risques de complications: réaction du greffon contre le receveur... Une autre difficulté consiste à identifier le bon moment pour réaliser la greffe. Généralement (mais cela dépend des situations), elle est différée jusqu’à ce que les signes évolutifs de la maladie apparaissent. Cependant, la greffe de moelle osseuse a connu des avancées importantes. Ainsi, si elle était réservée auparavant à des patients de moins de 55 ans, elle est aujourd’hui pratiquée chez des patients plus âgés.

Les agents hypométhylants sont de nouveaux médicaments de plus en plus utilisés dans le traitement des syndromes myélodysplasiques de risque intermédiaire 2 et de haut risque. Ils agissent comme une chimiothérapie, mais réactivent aussi certains gènes des cellules anormales qui, inactivés, jouent un rôle dans l'évolution de la maladie. Les agents hypométhylants sont administrés en perfusion sous-cutanée ou en intraveineuse. Ils sont souvent mieux tolérés que les chimiothérapies à hautes doses. Les agents hypométhylants mettent souvent plusieurs mois pour que leurs bénéfices soient pleinement mesurables.

Des transfusions régulières de globules rouges permettent de lutter contre l’anémie, très fréquente dans les myélodysplasies. Les patients recevant des transfusions régulières et répétées sont cependant exposés au risque de surcharge en fer (qui est un des constituants essentiels des globules rouges), appelée hémosidérose. C’est pourquoi, les transfusions sanguines requièrent généralement un traitement "chélateur du fer", qui facilite son élimination.

Myélodysplasies de faible risque ou de risque intermédiaire 1

Dans les myélodysplasies de faible risque ou de risque intermédiaire 1, le risque d’évolution vers la leucémie est beaucoup plus faible. Le traitement vise essentiellement à corriger la diminution du taux de cellules sanguines, en particulier de globules rouges.

Myélodysplasies de risque intermédiaire 2 et haut risque

Dans le groupe à haut risque et le groupe à risque intermédiaire 2, le risque d'évolution vers une leucémie est important. Les traitements visent en priorité à prévenir ou à ralentir cette évolution.

Anomalie génétique del (5q) et traitements spécifiques

Dans le syndrome myélodysplasique, l’anomalie génétique la plus fréquemment retrouvée est la perte d’un morceau du chromosome 5. Cette anomalie génétique concerne 10 à 15%  des personnes atteintes du syndrome myélodysplasique. L’objectif du traitement de cette forme particulière du syndrome myélodysplasique est de limiter le nombre de transfusions et les effets secondaires qui y sont liés.