Behandeling

Een alternatief voor transfusie

Tegenwoordig worden vaak geneesmiddelen gebruikt om de rode bloedcellen te doen stijgen, zodat minder bloedtransfusies nodig zijn. Het gaat om geneesmiddelen die de aanmaak van rode bloedcellen door het beenmerg stimuleren.

Erytropoëtine

Erytropoëtine (ook ‘EPO’ genoemd) is een hormoon dat van nature wordt aangemaakt door de nieren. Het speelt een essentiële rol bij de aanmaak van rode bloedcellen door het beenmerg. Het wordt ook de ‘groeifactor’ van de rode bloedcellen genoemd en kan vandaag worden geproduceerd door gentechnologie. Erytropoëtine kan worden toegediend als geneesmiddel om anemie te voorkomen en om al te frequente bloedtransfusies te vermijden. De doeltreffendheid van dit geneesmiddel bij myelodysplastische syndromen is echter beperkt.

Lenalidomide

Lenalidomide is een nieuw geneesmiddel dat via orale weg wordt toegediend. Het is bijzonder doeltreffend bij myelodysplasieën met een afwijking van chromosoom 5q. In ongeveer twee derde van de gevallen kan de anemie worden gecorrigeerd zodat geen bloedtransfusies meer nodig zijn. De eerste twee tot drie maanden van de behandeling doet lenalidomide echter het aantal witte bloedcellen en bloedplaatjes dalen, waardoor een strikte medische follow-up nodig is.

Vernietiging van de beenmergcellen

Hoge dosissen chemotherapie worden gebruikt bij myelodysplasie met intermediair risico 2 of met hoog risico, om de abnormale beenmergcellen te vernietigen. In een eerste fase vernietigt de chemotherapie de abnormale, maar ook de gezonde beenmergcellen. Het resultaat is een periode van drie tot vier weken waarin de patiënt een ernstige cytopenie vertoont. Tijdens deze periode moet de patiënt worden opgenomen in het ziekenhuis voor transfusies van rode bloedcellen, bloedplaatjes en antibiotica om infecties te bestrijden. Na deze periode treedt in de meeste gevallen een herstel van het beenmerg op. Maar meestal worden één of twee consoliderende behandelingen van hetzelfde type toegediend. Ondanks deze behandelingen, die bijzonder zwaar zijn voor de patiënt, is het risico op terugval erg hoog.

Genezende behandeling van myelodysplasieën

Een beenmergtransplantatie (ook ‘stamceltransplantatie’ genoemd) is vandaag de enige behandeling die patiënten met myelodysplasie kan genezen. Ongeveer 40% van de patiënten die deze behandeling ondergaan, geneest definitief. Maar beenmergtransplantatie is slechts bij een beperkt aantal patiënten mogelijk (minder dan 5%), met een voldoende goede algemene toestand om deze behandeling te ondergaan, en voor wie een donor beschikbaar is. Compatibele donoren zijn een broer of zus van de patiënt (kinderen en ouders zijn gewoonlijk geen compatibele donoren voor beenmergtransplantatie) of een niet verwante donor (geregistreerd in de databanken van vrijwillige donoren).

Complicaties en voordelen

Een beenmergtransplantatie is een procedure met belangrijke risico’s op complicaties zoals de graft-versus-hostreactie. Een andere moeilijkheid is het bepalen van het goede moment voor het uitvoeren van de transplantatie. Meestal (maar dat hangt af van de situatie) wordt de operatie uitgesteld tot wanneer er evolutieve tekens van de ziekte verschijnen. Beenmergtransplantatie is de laatste jaren evenwel erg geëvolueerd. Vroeger was de ingreep voorbehouden voor patiënten jonger dan 55 jaar, maar vandaag gebeurt deze ook bij oudere patiënten.

Hypomethylerende stoffen zijn nieuwe geneesmiddelen die meer en meer gebruikt worden bij de behandeling van myelodysplastische syndromen met intermediair risico 2 en met hoog risico. Ze werken op dezelfde manier als chemotherapie, maar reactiveren ook bepaalde genen van abnormale cellen. Wanneer deze geïnactiveerd worden, spelen ze een rol bij de evolutie van de ziekte. Hypomethylerende stoffen worden toegediend via subcutane of intraveneuze perfusie. Ze worden vaak beter verdragen dan hoge dosissen chemotherapie. Hypomethylerende stoffen hebben vaak pas na meerdere maanden een meetbaar effect.

Regelmatige bloedtransfusies bestrijden de anemie, die zeer vaak voorkomt bij myelodysplasie. Maar wanneer patiënten regelmatige en herhaalde bloedtransfusies krijgen, lopen ze een risico op overdosering aan ijzer (één van de essentiële bestanddelen van rode bloedcellen), ‘hemosiderose’ genoemd. Om die reden is bij bloedtransfusies regelmatig een behandeling met een ‘ijzerchelator’ nodig, zodat het ijzer beter geëlimineerd wordt.

Myelodysplasie met laag of intermediair risico 1

Bij myelodysplasie met laag of intermediair risico 1 is de kans op evolutie naar leukemie veel kleiner. De behandeling heeft vooral tot doel het te lage aantal bloedcellen te corrigeren, en voornamelijk het aantal rode bloedcellen.

Myelodysplasie met intermediair risico 2 en met hoog risico

In de groep met hoog risico en met intermediair risico 2 is de kans op evolutie naar leukemie groot. Het hoofddoel van de behandelingen is deze evolutie te voorkomen of vertragen.

Genetische afwijking del (5q) en specifieke behandelingen

De genetische afwijking die het vaakste voorkomt bij myelodysplastisch syndroom is het verlies van een deel van chromosoom 5. Deze genetische afwijking  komt voor bij 10 tot 15% van de mensen met myelodysplastisch syndroom. De behandeling van deze bijzondere vorm van myelodysplastisch syndroom heeft als doel  het aantal transfusies en de bijwerkingen die ermee gepaard gaan, te  beperken.