Tout comme la mitoxantrone, le cyclophosphasmide est un puissant immunosuppresseur qui agit en interférant avec la multiplication et la fonction de certains globules blancs. Il est réservé aux formes particulièrement agressives de la maladie ayant résisté aux autres traitements. Le cyclophosphamide peut non seulement freiner significativement la progression de la sclérose en plaques mais aussi parfois permettre une récupération partielle des derniers déficits apparus. Pour atteindre cet objectif, des doses importantes sont nécessaires. Le traitement peut alors induire une chute importante du nombre de globules blancs.
Dans tous les cas, les effets secondaires sont ceux d'une chimiothérapie c'est-à-dire:
Plus spécifiquement, le cyclosphosphamide peut induire une inflammation de la vessie responsable d'hémorragies. Sa toxicité le réserve aux formes particulièrement agressives de sclérose en plaques.
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