Weldra nieuw geneesmiddel beschikbaar

Tot voor kort bestond er geen specifieke behandeling voor hypofosfatasie. Testen om het ontbrekende alkalisch fosfatase aan te brengen, brachten geen verbetering van de symptomen. Een nieuw geneesmiddel, asfotase alfa, dat de werking van het ontbrekende alkalisch fosfatase overneemt, werd bij 71 kinderen en jongeren met levensbedreigende of sterk invaliderende vormen van hypofosfatasie uitgetest. De resultaten waren goed zowel wat genezing van de skeletmisvormingen als wat verbetering van de longfunctie betreft. Er werden geen definitieve bijwerkingen gemeld.

Het is wachten op de toestemming van het Europees Geneesmiddelenagentschap om dit geneesmiddel op de Europese markt te brengen.