Bientôt un nouveau médicament

Jusqu’il y a peu, aucun traitement spécifique n’était disponible pour l’hypophosphatasie. Les essais visant à fournir la phosphatase alcaline manquante n’ont pas conduit à une amélioration des symptômes. Un nouveau médicament, l’asfotase alpha, qui endosse le rôle de la phosphatase alcaline manquante, a été testé chez 71 enfants et adolescents atteints de formes d’hypophosphatasie potentiellement mortelles ou fortement invalidantes. Les résultats ont été positifs en termes tant de guérison des malformations du squelette que d’amélioration de la fonction pulmonaire. Aucun effet indésirable irréversible n’a été rapporté.

On attend actuellement que l’Agence européenne des médicaments accorde à ce médicament une autorisation de mise sur le marché européen.