Traitement

Pour quels patients?

L’éculizumab est un anticorps monoclonal qui inhibe le facteur C5 du complément, et permet d’arrêter le développement de nouvelles thromboses. Seuls les patients dont le SHUa est causé par une anomalie génétique peuvent être traités par cet anticorps. En Belgique, le patient doit toujours se soumettre à un dépistage génétique pour obtenir le remboursement de ce médicament. Notons qu’il n’est efficace que pour certains types de mutations.

Après une transplantation rénale, l’éculizumab peut être administré pour prévenir la récidive du SHUa dans le rein transplanté ou pour traiter les patients qui développent à nouveau des symptômes

Quels sont les résultats?

L’éculizumab est instauré sous forme de perfusion hebdomadaire durant cinq semaines après quoi on passe à une administration tous les 14 jours.

Chez la plupart des patients atteints d’un SHUa, l’examen sanguin redevient normal après six mois de traitement.

Le rétablissement d’un fonctionnement rénal normal peut cependant prendre beaucoup plus de temps. Par ailleurs, le rétablissement complet ou non dépendra du degré d’atteinte rénale et de l’irréversible de certaines lésions. Plus le traitement est instauré précocement, meilleure est l’évolution de la fonction rénale.

On ignore si le traitement peut être arrêté après quelques années sans risque de récidive. Dans la majorité des cas, le patient devra suivre un traitement à vie.

Précautions à prendre pour éviter certaines infections

Un effet indésirable de l’éculizumab est la sensibilité accrue aux infections. Un type d’infection particulier, dû aux méningocoques et provoquant une méningite ou une septicémie, est susceptible de mettre la vie du patient en danger. Les patients atteints d’un syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) sont donc vaccinés contre les méningocoques avant le début du traitement par éculizumab. Si le traitement doit être débuté avant la vaccination, une antibiothérapie préventive est recommandée. Une vaccination contre les pneumocoques et contre Haemophilus infuenzae type b est également fortement recommandée. Ces infections peuvent en effet également mettre en danger la vie du patient.

Quel est le principe de la plasmathérapie?

La plasmathérapie peut s’administrer de deux façons: administration de plasma (perfusion de plasma) ou remplacement du plasma, chez le patient atteint d’un syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), par du plasma frais de un ou de plusieurs donneurs (plasmaphérèse).

Le plasma est du sang dont les cellules sanguines ont été retirées, mais qui contient encore de grandes quantités des facteurs normaux du système du complément (ces facteurs sont anormaux dans le SHUa). Le complément retrouve donc un fonctionnement normal et la formation de nouvelles thromboses est enrayée.

L’avantage de la plasmaphérèse, comparé à la perfusion de plasma, tient à l’élimination des facteurs défaillants du complément, qui circulent dans le plasma du patient, et des anticorps éventuels dirigés contre les facteurs du complément. L’échange de plasma a donc un effet de plus longue durée puisque le plasma malade est remplacé par du plasma de donneur.

Une transfusion de globules rouges se fait uniquement en cas d’anémie menaçant la vie du patient. Une transfusion de plaquettes sanguines est possible également lorsque le taux de plaquettes est tellement bas qu’il peut causer des hémorragies potentiellement mortelles.

Quels sont les résultats de la plasmathérapie?

La plasmathérapie permet d’obtenir des pourcentages de guérison oscillant entre 5 et 50%. Cela tient au fait que certaines mutations du système du complément sont moins sensibles à l’effet de la plasmaphérèse.

En instaurant la plasmathérapie dès les premiers symptômes du SHUa et en l’administrant de façon intensive (quotidienne), on peut empêcher les récidives et limiter la détérioration de la fonction rénale dans beaucoup de cas.

La transplantation rénale constitue une option en cas de défaillance totale de la fonction rénale et chez les patients en dialyse rénale. Son succès dépend cependant du type de mutation touchant le système du complément. Dans un grand nombre de cas, une récidive surviendra et le nouveau rein sera rejeté. La réalisation d’une plasmaphérèse (remplacer le plasma du patient par du plasma de donneurs) immédiatement avant et après la transplantation et l’administration d’une médication appropriée permet de prévenir le rejet dans certains cas.

Les patients qui présentent une forme familiale du SHUa sont confrontés à un problème supplémentaire: lorsqu’un parent proche se propose d’être donneur, il faut d’abord réaliser une analyse génétique afin de vérifier qu’il n’est pas porteur d’une mutation familiale.