L’éculizumab est un anticorps monoclonal qui inhibe le facteur C5 du complément, et permet d’arrêter le développement de nouvelles thromboses. Seuls les patients dont le SHUa est causé par une anomalie génétique peuvent être traités par cet anticorps. En Belgique, le patient doit toujours se soumettre à un dépistage génétique pour obtenir le remboursement de ce médicament. Notons qu’il n’est efficace que pour certains types de mutations.
Après une transplantation rénale, l’éculizumab peut être administré pour prévenir la récidive du SHUa dans le rein transplanté ou pour traiter les patients qui développent à nouveau des symptômes
L’éculizumab est instauré sous forme de perfusion hebdomadaire durant cinq semaines après quoi on passe à une administration tous les 14 jours.
Chez la plupart des patients atteints d’un SHUa, l’examen sanguin redevient normal après six mois de traitement.
Le rétablissement d’un fonctionnement rénal normal peut cependant prendre beaucoup plus de temps. Par ailleurs, le rétablissement complet ou non dépendra du degré d’atteinte rénale et de l’irréversible de certaines lésions. Plus le traitement est instauré précocement, meilleure est l’évolution de la fonction rénale.
On ignore si le traitement peut être arrêté après quelques années sans risque de récidive. Dans la majorité des cas, le patient devra suivre un traitement à vie.
Un effet indésirable de l’éculizumab est la sensibilité accrue aux infections. Un type d’infection particulier, dû aux méningocoques et provoquant une méningite ou une septicémie, est susceptible de mettre la vie du patient en danger. Les patients atteints d’un syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) sont donc vaccinés contre les méningocoques avant le début du traitement par éculizumab. Si le traitement doit être débuté avant la vaccination, une antibiothérapie préventive est recommandée. Une vaccination contre les pneumocoques et contre Haemophilus infuenzae type b est également fortement recommandée. Ces infections peuvent en effet également mettre en danger la vie du patient.
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