Eculizumab: een monoklonale antistof tegen aHUS

Voor welke patiënten?

Eculizumab is een monoklonaal antilichaam dat complementfactor C5 afremt zodat bij de meeste patiënten met atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) geen nieuwe trombi meer worden gevormd. Alleen patiënten met een genetische afwijking als oorzaak voor aHUS komen voor de behandeling met dit antilichaam in aanmerking. In België is steeds een genetische screening noodzakelijk om terugbetaling van dit geneesmiddel te krijgen. Daarbij moet men er ook rekening mee houden dat het bij bepaalde mutaties niet werkt.

Na niertransplantatie kan eculizumab recidief van aHUS in de getransplanteerde nier verhinderen of kunnen patiënten die opnieuw symptomen hebben, ermee worden behandeld.

Wat zijn de resultaten?

Eculizumab wordt gestart als een wekelijks infuus gedurende vijf weken. Nadien wordt overgeschakeld naar een toediening om de 2 weken.

Bij de meeste patiënten met aHUS is het bloed normaal na zes maanden behandeling.

Herstel tot een normale nierfunctie kan echter heel wat langer duren en de volledigheid van het herstel zal bovendien afhangen van de mate van ernst van de nierbeschadiging en de al of niet omkeerbaarheid van bepaalde letsels. Hoe vroeger de behandeling wordt gestart, hoe beter de nierfunctie evolueert.

Of de behandeling ook kan gestopt worden na verloop van jaren zonder herval, is niet gekend. In de meeste gevallen zal levenslange behandeling nodig zijn.

Voorzorgen om bepaalde infecties te vermijden

Een bijwerking van eculizumab is een verhoogde vatbaarheid voor infecties. Een infectieziekte die snel levensbedreigend kan zijn, is een infectie met meningokokken: meningitis of sepsis (bloedvergiftiging). Daarom worden patiënten met aHUS vóór de start van de behandeling met eculizumab gevaccineerd tegen meningokokken. Als de behandeling moet worden gestart voor de vaccinatie, kan een antibioticapreventie worden aanbevolen.  

Ook vaccinatie tegen pneumokokken en tegen Haemophilus infuenzae type b zijn sterk aanbevolen, omdat deze eveneens levensbedreigend kunnen zijn.