Enzymvervangende therapie komt eraan

Sebelipase alfa

Sinds 2015 is enzymvervangende therapie voor lysosomaal zure lipasedeficiëntie goedgekeurd in de Europese Unie. Alleen is het in België nog wachten op de terugbetaling voor deze medicatie algemeen kan worden gebruikt. Sebelipase alfa neemt de activiteit van het ontbrekende enzym over. Daardoor kan de lever weer zijn normale werk doen – de leverwerking verbetert en vooral de leverbloedwaarden zijn veel beter. Ook LDL-cholesterol- en triglyceridenwaarden in het bloed dalen tot normale waarden.

Hoe wordt dit geneesmiddel toegediend?

De dosis van 1 tot 3 mg/kg lichaamsgewicht moet om de twee weken via een intraveneus infuus van twee uur worden toegediend. Omdat de toediening van het geneesmiddel een ernstige allergische reactie kan geven, moet dit onder strenge medische controle gebeuren.