On a rarement recours à la greffe de cellules souches pour traiter la leucémie myéloïde chronique, car il s’agit d’un traitement lourd et, surtout, le traitement ciblé à base d'inhibiteurs de la tyrosine kinase constitue une thérapie standard efficace. À noter toutefois que la greffe de cellules souches est la seule intervention permettant de réellement guérir la leucémie myéloïde chronique, alors que les inhibiteurs de la tyrosine kinase contrôlent et gèrent efficacement la maladie à long terme.
La greffe de cellules souches consiste à retirer les cellules souches porteuses du gène Bcr-Abl (qui est le gène responsable de la maladie) et à les remplacer par des cellules saines.
En phase chronique, la greffe de cellules souches ne peut être proposée qu’à un très petit nombre de personnes:
À la phase accélérée ou à la phase aiguë, une greffe de cellules souches peut seulement être envisagée si le traitement par inhibiteurs de la tyrosine kinase réussit à ramener la maladie à la phase chronique ou s'il améliore le nombre de cellules sanguines.
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