Traitement

Afin d’établir la meilleure prise en charge possible, le médecin évaluera différents aspects, tels que la santé générale, les risques, et la présence d’autres conditions médicales. Il discutera également avec chaque patient de ses attentes personnelles (p.ex. : survie normale avec peu d’effets secondaires, réponse moléculaire profonde avec possibilité d’arrêter certains médicaments…) afin d’établir la meilleure stratégique thérapeutique.

Les traitements de la leucémie myéloïde chronique visent trois objectifs:

• une rémission cytogénétique: le chromosome de Philadelphie n’est plus détectable à l’analyse génétique; il s'agit de l'objectif principal des traitements;
• une rémission hématologique: les taux de globules blancs, de globules rouges et de plaquettes dans le sang doivent revenir à la normale;
• une rémission moléculaire: la mutation génétique BCR-ABL à l’origine de la maladie est indétectable lors des analyses génétiques.

Les inhibiteurs de tyrosine kinase "désactivent" la tyrosine kinase, une enzyme à l’origine de la prolifération anormale des cellules sanguines. Ce traitement permet donc d’enrayer le mécanisme propre à la leucémie myéloïde chronique. Les inhibiteurs de la tyrosine kinase constituent aujourd'hui le principal traitement de ce cancer du sang.

Thérapie par inhibiteurs de tyrosine kinase

La thérapie par inhibiteurs de tyrosine kinase entraîne de bonnes réponses de traitement et une espérance de vie normale chez la majorité des patients. Après 5 ans, jusqu’à 80% des patients atteignent une réponse moléculaire majeure. Près de 35% à 70% des patients sont susceptibles d’atteindre une réponse moléculaire profonde stable après 5 ans (chez ces patients, l’arrêt du traitement peut être envisagé). On estime que 90% à 95% des patients sont encore en vie après 5 ans, et plus de 85% après 10 ans. En cas d’échec, d’autres traitements sont envisagés: un autre inhibiteur de tyrosine kinase sera généralement privilégié et, dans certains cas, la greffe de moelle constituera une option...

La leucémie sous contrôle

Les inhibiteurs de tyrosine kinase permettent de contrôler la leucémie et de l’empêcher d’évoluer vers la phase aiguë. Toutefois, il est impératif de bien prendre son traitement, et de ne pas l’arrêter sans en discuter d’abord avec son médecin. Selon une étude, 20% des patients voient leur maladie évoluer parce qu’ils ne prennent pas leur traitement correctement(1).

Rémission sans traitement

Les patients qui ont bien répondu au traitement avec les inhibiteurs de tyrosine kinase et qui ont maintenu une réponse moléculaire profonde sur le long terme sont potentiellement susceptibles de pouvoir arrêter le traitement par inhibiteurs de tyrosine kinase, sous supervision médicale – on parle de «rémission sans traitement». À noter toutefois que la maladie est susceptible de revenir après l’arrêt du traitement chez ces patients (jusqu’à 50% sont concernés, et le plus souvent, la récurrence survient dans les 6 à 8 mois après la fin du traitement). Cela illustre la nécessité de faire des tests moléculaires réguliers après l’arrêt du traitement. Les patients chez qui la maladie se remanifeste sur le plan moléculaire peuvent le plus souvent recommencer le traitement par inhibiteurs de tyrosine kinase. Environ 90% à 95% d’entre eux atteignent à nouveau des niveaux indétectables de la maladie.

De nos jours, la chimiothérapie a une place plutôt limitée dans la prise en charge de la leucémie myéloïde chronique. Une brève chimiothérapie par voie orale peut être donnée dans l’attente du diagnostic en cas de symptômes ou de niveaux élevés de globules blancs. Elle peut être aussi initiée avant de commencer le traitement de première intention. Enfin, chez certains patients ne répondant pas aux traitements classiques, une chimiothérapie peut également être envisagée.

On a rarement recours à la greffe de cellules souches pour traiter la leucémie myéloïde chronique, car il s’agit d’un traitement lourd et, surtout, le traitement ciblé à base d'inhibiteurs de la tyrosine kinase constitue une thérapie standard efficace. À noter toutefois que la greffe de cellules souches est la seule intervention permettant de réellement guérir la leucémie myéloïde chronique, alors que les inhibiteurs de la tyrosine kinase contrôlent et gèrent efficacement la maladie à long terme.

La greffe de cellules souches consiste à retirer les cellules souches porteuses du gène Bcr-Abl (qui est le gène responsable de la maladie) et à les remplacer par des cellules saines.

En phase chronique, la greffe de cellules souches ne peut être proposée qu’à un très petit nombre de personnes:

• lorsque la leucémie myéloïde chronique ne répond pas ou cesse de répondre aux inhibiteurs de la tyrosine kinase;
• lorsque les inhibiteurs de la tyrosine kinase causent des effets secondaires graves;
• lorsque le nombre de cellules sanguines ne revient pas à la normale.

À la phase accélérée ou à la phase aiguë, une greffe de cellules souches peut seulement être envisagée si le traitement par inhibiteurs de la tyrosine kinase réussit à ramener la maladie à la phase chronique ou s'il améliore le nombre de cellules sanguines.